CTR-107是一种合成的靶向生长因子，模仿诺林蛋白（norrin）的特性；norrin作为一种天然存在的人体蛋白质，可促进人类眼睛、耳朵和中枢神经系统的血管及神经元有组织地正常发育。CTR-107是首款为治疗FEVR而开发的药剂。FEVR是一种会导致视力部分或完全丧失的遗传性视网膜血管疾病，如将CTR-107注射入眼睛，可使视网膜血管和神经元再生，恢复视网膜正常功能，抵消FEVR造成的视障。Caeregen Therapeutics公司还计划之后将Noregen™用于其它重要视网膜疾病适应症，包括视网膜静脉闭塞（RVO）、糖尿病视网膜病变（DR）、老年性黄斑变性（AMD）。Noregen™已于2022年12月获得美国食品药品管理局（FDA）罕见儿科疾病资格指定用于治疗FEVR，有资格在上市批准时获得优先审查凭证（PRV），是FDA首次为治疗儿童FEVR而发放的罕见儿科疾病资格，此前已分别获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定（ODD）。
Caeregen Therapeutics公司寻求CTR-107初始制造及工艺开发支持，2022年首次与瓦克生物技术签约，现再次委托瓦克生物技术在德国哈雷生产CTR-107活性散装原料药，供首次计划中的I/II期临床研究使用。CTR-107临床研究用制剂药的生产将在瓦克生物技术位于荷兰阿姆斯特丹的生产基地完成，生产符合GMP（生产质量管理规范），按计划可于2024年初启动。
Caeregen Therapeutics首席执行官Walter Capone先生表示：“CTR-107有潜力为尚无治疗选择的破坏性视网膜罕见疾病实现突破。我们之所以选择瓦克生物技术作为CDMO合作开发商，是因为瓦克在蛋白质化学领域拥有丰富经验和深度知识，以及与我们一样的推动科学变革的紧迫感。”双方的共同目标，是启动临床开发，以推动新药上市批准工作，让那些会因渐进性视障而失明的患者早日得到治疗。“CTR-107以其独特的结构，有能力修复和再生神经血管，恢复视力，逆转听力损失和神经退行性疾病。我们很高兴能够为Caeregen Therapeutics公司开发这种具有开创性的再生候选药物和产品平台提供支持。”瓦克生物医药业务副总裁Guido Seidel先生如此表示。
作为总部位于慕尼黑的瓦克化学股份有限公司旗下全资子公司，瓦克生物技术将使用专有FOLDTEC®技术生产CTR-107。该蛋白质复性技术能够在微生物工艺中以可靠而具经济效益的方式，高产量产出易于在生产过程中形成包涵体的纯度极高的药用蛋白。这套受专利保护的工艺使用多种专门开发及优化的大肠杆菌菌株、一套获得专利的不含抗生素及噬菌体的质粒维护系统，并拥有全面的蛋白质复性知识与技能。
CTR-107（Noregen™）简介
CTR-107（Noregen™）是一种合成的靶向生长因子，模拟诺林蛋白（norrin），可用来治疗因视网膜引起的视障疾病。norrin是一种天然存在的人体蛋白质，可在胎儿发育过程中指导视网膜形成。CTR-107能够促进人类眼睛、耳朵和中枢神经系统的血管与神经元有组织地正常发育，适用于先天性及后天性视网膜疾病患者，也有适用于其它神经感觉疾病患者的潜能。CTR-107作为可用来再生和修复视网膜血管，从而恢复和保护缺血性视网膜病变患者视力的first-in-class首创候选药物，目前正处于面向FEVR的开发阶段。FEVR这种罕见病急需有效疗法。更多信息，请访问：www.caeregen.com。
Caeregen Therapeutics公司简介
Caeregen Therapeutics有限责任公司位于美国密歇根州Rochester，在北卡罗来纳州Chapel Hill设有办事处，是一家开发神经感觉疾病再生医学疗法的公司，专注于利用与细胞和器官发育有关的生物信号通路及传导，研发能够有针对性地修复、恢复和保护受遗传性或后天性疾病影响的神经感觉组织的疗法。Caeregen Therapeutics公司目前正在开发的Noregen™是一种能够模仿人体诺林生长因子的、独特而新颖的重组体蛋白质，是有效治疗因视网膜疾病而导致的视力丧失的潜在药物。更多信息，请访问：www.caeregen.com。
瓦克生物技术简介
瓦克生物技术有限公司（Wacker Biotech GmbH）、瓦克生物技术（荷兰）有限公司（Wacker Biotech B.V.）、瓦克生物技术（美国）有限公司（Wacker Biotech US Inc.）作为提供全套服务的定制生产商，采用微生物系统生产治疗性蛋白质、活性微生物产品（LMP）、质粒DNA（pDNA）、信使核糖核酸（mRNA）和疫苗。瓦克生物技术的业务涵盖菌株/工艺开发、分析测试，以及为临床及商业应用进行生产，在德国耶拿和哈雷、荷兰阿姆斯特丹和美国圣地亚哥拥有4个符合GMP（生产质量管理规范）的生产基地，耶拿、哈雷及阿姆斯特丹生产基地还通过了FDA及EMA认证。瓦克生物技术有限公司、瓦克生物技术（荷兰）有限公司、瓦克生物技术（美国）有限公司均为总部位于慕尼黑的瓦克集团旗下全资子公司。更多信息，请访问：wacker.com/biologics。
