RNA生产的专家
欢迎来到瓦克生物技术——您RNA产品值得信赖的专业合同生产商（CDMO）。我们的专业知识涵盖从DNA模板、核糖核酸（RNA），到脂质纳米粒（LNP）配方的整个核酸生产链。无论是预防性疫苗，还是先进基因疗法，我们都能为您的发展提供支持。
联系我们RNA创新及经验
创新是瓦克生物技术的工作核心。早在新冠肺炎暴发之前，瓦克生物技术便已在mRNA领域崭露头角。我们专业的科学家团队在慕尼黑不断突破核酸疗法的极限，开发专利技术，并在业界和学术界建立了宝贵的合作关系。
我们拥有用以对抗2019冠状病毒大流行病的领先mRNA疫苗的GMP生产经验和位于德国哈雷高端的mRNA技术中心，能够确保为客户提供经验证的一流质量和可靠服务。
RNA能力
- RNA设计
一支专业的研发团队为客户开发RNA新技术和为您开发目标RNA产品提供支持。 - 端到端流程开发
从质粒DNA，到LNP配方整个生产过程中各个步骤的工艺开发。 - 技术转移
由灵活而经验丰富的MSAT团队完成定制化RNA工艺的转移工作。 - 质粒DNA供应
内部PLASMITEC®平台可为DNA模板提供现成的质粒DNA，以加速您的生产过程。 - 分析能力
RNA产品专有分析面板（封盖效率、聚A尾长度、dsRNA），涵盖在细胞培养过程中对测试RNA和LNP进行分析的能力。 - GMP生产
小规模或大规模mRNA生产，包括利用RNA改性酶对转录后的 mRNA进行封盖和去尾处理，以提高mRNA的稳定性，防止降解；以及借助人工智能和微流体技术将目标RNA分子封装在脂质纳米粒（LNP）中。了解更多有关我们先进的mRNA设施和 生产能力的信息， 并在此阅读更多有关我们 LNP配方的信息。
我们的服务涵盖以下类型的核糖核酸
- 线性mRNA
- 环状mRNA
- 自扩增RNA
- SiRNA
- SeRNA（选择性表达）
瓦克生物技术RNA服务的主要优势
- 节约时间和成本
作为RNA生产端到端合作伙伴（包括可靠、经济地提供模板 DNA），为您节约时间和成本。 - 建立在分析上的信心
借助我们全面的体外分析面板（测试封盖效率、聚A尾长度、封装效率、dsRNA、完整性等），对散装原料药的质量充满信心。 - 灵活性和可扩展性
多条GMP生产线可满足您对不同规模的需求，从毫克级到克级再到公斤级的放大工作可在数月内完成。 - 持续创新
我们集团研发中心的团队针对新型RNA合成途径（如，mRNA、saRNA、circRNA）以及配方成分和新型脂质进行创新研究。 - 质量和可靠性极高
德国政府在选择瓦克生物技术作为抗疫应急合作伙伴时进行了相应评估，并确认了我们拥有成熟标准。
mRNA优化
瓦克生物技术通过与RNAV8 Bio公司合作，能够对mRNA的非翻译区（UTR）进行微调，以最大限度地提高mRNA在目标细胞中的表达量。RNAV8公司提供的工具包可用来优化非编码UTR序列，以对表达进行调整和最大化。人们越来越深刻地认识到UTR在mRNA处理、递送、稳定性和翻译中的重要作用，因此，上述优化可显著提高mRNA制剂药的有效性。请参阅新闻稿，了解更多信息。
阅读新闻稿
进一步了解mRNA生产过程
确定需要在模板DNA（如，质粒 DNA/pDNA）中编码的目标RNA序列，是RNA生物疗法生产流程的第一步。这种模板DNA可由客户提供，也可由瓦克生物技术在旗下专有PLASMITEC®pDNA平台生成。如果是质粒，线性化便是下一步工作，这是体外转录DNA模板的基础。
mRNA或saRNA的关键性5'帽可在转录过程中（共转录），也可在转录后的酶封盖工序中加入。同样，mRNA或saRNA重要的多聚A尾也可在转录过程中，即，在模板中编码多聚A尾段时，或在转录后使用多聚腺苷酸化酶添加。在合成RNA（包括所有必要的修饰和表征）之后，根据目标产品的特征对目标RNA进行各种纯化处理。最后可将RNA封装入LNP，以便成功递送。
产品/客户聚焦
- 客户： Pantherna Therapeutics公司
- 产品： PAN004，此为基于mRNA和脂质纳米粒（LNP）的活性成分，用于防治急性呼吸窘迫综合征（ARDS）
- 规模： 从基础物质、质粒DNA、mRNA LNP配方，到分装mRNA活性成分的整个核酸生产链的工艺开发和生产
2024年4月，瓦克生物技术与Pantherna Therapeutics公司宣布合作生产基于mRNA/LNP的PAN004药品。这是一种针对血管生成素-1/2系统的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）新型实验性疗法，预期2025年开始生产用于剂量范围测定研究的临床产品。
瓦克生物技术与Pantherna的合作始于2022年。作为联合研究项目的一部分，两家公司在对瓦克的生产工艺进行调整的基础上，初步开发出了一套专门用于生产mRNA活性成分的工艺，重点针对工艺可扩展性优化了质粒模板DNA、产率和关键参数。基于Pantherna公司PTXΔLNP©专利LNP配方技术的LNP生产工艺作为项目的一部分，从Pantherna转移至瓦克生物技术，Pantherna公司则在细胞培养模型中对产出的mRNA/LNP产品进行了评估。
我们与瓦克在研发领域建立了很好的合作关系。瓦克在生产mRNA活性成分领域丰富的专业知识，能够助力我们将自己的创新技术转化为产品。瓦克在市场中地位特殊，因为它能够将自己多年来在复杂生物制药领域积累的合同式生产经验与自身研发部门的能力综合起来。我们现在很高兴能够看到我们的创新mRNA活性成分从实验室走向了规范化生产。这对我们公司而言是一个重要的里程碑，也为双方合作揭开了新的篇章。
Jörg Kaufmann博士（Pantherna公司首席科学家）
