脂质纳米粒（LNP）配方
瓦克生物技术是您在脂质纳米粒（LNP）配方领域的专业合作伙伴。我们可以与您合作定制LNP，也可通过建立合作关系（例如已与CordenPharma公司），受客户委托合作构建LNP。
作为mRNA疫苗及先进疗法生产链的最后一个环节，LNP配方工作也涵盖将治疗剂装入LNP。LNP的显著优势在于能够将mRNA和其它基于核酸的药物安全而有效地输入人体。
联系我们LNP创新及专业知识
瓦克生物技术在LNP配方领域开展创新工作时，需要在不同的脂质和混合相之间取得微妙的平衡。
多组分乙醇相 通常含有：
- 可促进mRNA细胞摄取的可电离脂质
- 辅助磷脂
- 用作结构脂质的胆固醇
- PEG修饰的辅助脂
- 辅料（如，表面活性剂乳化剂），用于在冻融循环中稳定LNP
含mRNA的酸性水相T混合相 ，可在与乙醇相混合过程中融合，生成脂质纳米粒。
LNP能力
我们在临床前和临床阶段的LNP能力涵盖以下领域：
- 临床前试验生产
- LNP生产用微流体或撞击射流混合技术
- 冷冻保护剂筛选
用于功能性LNP测试的细胞培养试验涵盖多个领域：
- LNP摄取
- 转染效率（mRNA翻译）
- 免疫反应
- 细胞活力
瓦克生物技术LNP能力的主要优势
- 产能可扩展
我们拥有0.02升至400升（微流体），1升至3000升（T混合）的灵活的LNP GMP产能。 - 持续创新
我们在慕尼黑的30人核酸专业研发团队对新型LNP配方及分析进行不懈创新，包括与LNP领域的学术界及行业先锋伙伴开展合作。 - 走在前沿、且久经考验的LNP配方专业知识
我们已为Pantherna Therapeutics公司等客户生产高质量LNP，并与他们合作开发针对急性呼吸窘迫综合征的血管生成素-1mRNA 疗法。 - 拥有深度分析的专业知识
我们提供广泛的内部分析，涵盖多个领域：- 纯度： 用高效液相色谱法（HPLC）评估脂质纯度，让合格的外部合作伙伴用气相色谱法评估残留溶剂的纯度。
- 含量： 用HPLC分析脂质含量，用RiboGreen分析mRNA含量。
- 完整性： 分析颗粒大小及电荷、颗粒分布、Zeta电位、稳定性、mRNA完整性和封装效率。
- 识别： 用HPLC鉴定脂质特性，用HPLC和/或CE（毛细管电泳）鉴定mRNA特性，请合格的外部伙伴进行桑格测序。
- 安全/常规： 验证无微生物污染和细菌内毒素，测试pH值和渗透压。
产品/客户聚焦
- 客户： Pantherna Therapeutics公司
- 产品： PAN004，此为基于mRNA和脂质纳米粒（LNP）的活性成分，用于防治急性呼吸窘迫综合征（ARDS）
- 规模： 从基础物质、质粒DNA、mRNA LNP配方，到分装mRNA活性成分的整个核酸生产链的工艺开发和生产
2024年4月，瓦克生物技术与Pantherna Therapeutics公司宣布合作生产基于mRNA/LNP的PAN004药品。这是一种针对血管生成素-1/2系统的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）新型实验性疗法，预期2025年开始生产用于剂量范围测定研究的临床产品。
瓦克生物技术与Pantherna的合作始于2022年。作为联合研究项目的一部分，两家公司在对瓦克的生产工艺进行调整的基础上，初步开发出了一套专门用于生产mRNA活性成分的工艺，重点针对工艺可扩展性优化了质粒模板DNA、产率和关键参数。基于Pantherna公司PTXΔLNP©专利LNP配方技术的LNP生产工艺作为项目的一部分，从Pantherna转移至瓦克生物技术，Pantherna公司则在细胞培养模型中对产出的mRNA/LNP产品进行了评估。
我们与瓦克在研发领域建立了很好的合作关系。瓦克在生产mRNA活性成分领域丰富的专业知识，能够助力我们将自己的创新技术转化为产品。瓦克在市场中地位特殊，因为它能够将自己多年来在复杂生物制药领域积累的合同式生产经验与自身研发部门的能力综合起来。我们现在很高兴能够看到我们的创新mRNA活性成分从实验室走向了规范化生产。这对我们公司而言是一个重要的里程碑，也为双方合作揭开了新的篇章。
Jörg Kaufmann博士（Pantherna公司首席科学家）
