瓦克生物技术为 治疗儿童侏儒症提供活性成分

瓦克生物技术协助Ascendis制药公司开发TransCon™ CNP，取得重大突破。Ascendis制药公司在成功完成TransCon™ CNP第一阶段临床试验后，现在美国开启TransCon™ CNP全球性第二阶段临床试验，以治疗儿童小儿软骨发育不全——侏儒症是该病症的典型表现形式。药物所需活性成分为一种经TransCon™技术修饰的肽，由瓦克生物技术有限公司负责在耶拿生产。全球约有25万名小儿软骨发育不全症患者，至今为止，美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）尚未批准任何针对此类疾病的疗法。丹麦Ascendis生物制药公司致力于填补这一空白，大力开发TransCon™ CNP，以满足日益迫切的医疗需求。该药物可以以每周一次的剂量，治疗小儿软骨发育不全的各种症状。瓦克生物技术有限公司协助Ascendis公司生产为此所需的TransCon™ CNP活性成分。在成功完成用于治疗儿童小儿软骨发育不全症的TransCon™ CNP的第一阶段临床试验后，Ascendis公司现向美国食品药品管理局递交了进行全球性第二阶段临床试验的申请。

“我们非常高兴能够为Ascendis制药公司提供支持，推进小儿软骨发育不全症治疗用TransCon™ CNP的临床研究工作。瓦克生物技术有限公司致力于成为制药公司和生物科技公司在按照GMP国际生产质量管理规范研发和生产生物制剂方面可靠的合作伙伴。”于2020年4月1日起出任瓦克生物科技业务部门总裁的Susanne Leonhartsberger博士表示。“我们有能力在药物获得审批前的临床开发阶段以及之后的市场推广阶段，采用生物技术对所需活性成分进行小规模及大规模生产。”

瓦克与Ascendis制药公司的合作始于2017年。合作伊始，Ascendis制药公司基于自有的TransCon™技术开发的候选活性成分生产工艺便被成功转移到耶拿瓦克生物技术公司。瓦克在耶拿按照GMP标准生产TransCon™ CNP活性成分，以确保满足美国食品药品管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）对临床研究的审批和药品上市许可所设定的严苛的质量要求。已成功完成的第一阶段临床试验用活性成分以及已递交申请的第二阶段临床试验用活性成分均由瓦克生物技术公司负责生产。

TransCon™ CNP是一种针对于患有小儿软骨发育不全症的儿童开发的C型利尿钠肽（CNP）的长效前体药物。第一阶段临床试验结果已表明，TransCon™ CNP的C型利尿钠肽药代动力学特征可使其每周一次的剂量持续确保最大药效。现已递交申请的试验是一项全球性、随机双盲、平行安慰剂对照的二期临床试验，将约有60名2岁至10岁患有小儿软骨发育不全症的儿童参加，旨在证明TransCon™ CNP对治疗儿童小儿软骨发育不全症的安全性和有效性。